Az utóbbi évtizedekben a szemészeti hatóanyag-leadó rendszerek fejlesztése a gyógyszeres terápia intenzív kutatási területét jelentette, és jelenti mind a mai napig. A szem rendkívül összetett szerkezete, bonyolult barrier-rendszerei, betegségeinek sajátos jellege és az alkalmazott készítmények hatóanyagainak jelenleg még alacsony biohasznosíthatósága miatt ma is kihívás elé állítja a kutatót, a gyógyító orvost és gyógyszerészt egyaránt. A már ismert hatóanyagok esetén a célszövet megközelítése, a hatóanyag-leadás szabályozása, a hatás elnyújtása, a nagyobb biohasznosíthatóság, hatékonyság és biztonság elérése számítanak az elérendő célok közé. A génterápia számos új gyógyszermolekulát és hatásmechanizmust hozhat a szemészeti betegségek gyógyításában is. A legnagyobb problémát továbbra is a szem hátsó szegmensének terápiája jelenti, melynek járóbeteg-ellátásban való kivitelezhetősége manapság is beteljesítetlen technológiai kihívást jelent. Ezen a területen elsősorban a nanotechnológia és a biofarmácia (pl. a bioadhezív, célzott hatóanyag-leadású rendszerek) fejlődésétől lehet remélni az előrelépést.