A neurofibromatózissal kórismézett betegek korszerű kezelése és utánkövetése a szindrómára jellemző változatos klinikai képre tekintettel csak összehangolt, multidiszciplináris csapatmunka keretében valósulhat meg. A genetikai eltérés okozta megváltozott intracelluláris jelátviteli folyamat malignus szövetszaporulat megjelenéséhez is vezethet, ezért a megfelelő időben indított, tolerálható mellékhatással rendelkező célzott (mitogénaktivált protein-kináz-gátló) terápia, a látás megőrzése mellett, a betegek életminőségét is alapvetően meghatározza.