Az I. típusú neurofibromatosishoz társuló idegrendszeri daganatok diagnózisa és korszerű kezelése / Bückner Edit [et al.]
Bibliogr.: p. 83. - Abstr. hun.
In: Gyermekgyógyászati Továbbképző Szemle. - ISSN 1585-4396. - 2021. 24. évf. 3. sz., p. 78-83. : ill.
A selumetinib (szelumetinib) szelektív MEK 1/2-gátló (mitogénaktivált protein-kináz 1 és 2 gátló), hatásmechanizmusát a RAF-MEK-ERK jelátviteli útvonal aktiválódása miatt képződő tumorsejtek szaporodásának és túlélésének gátlásával fejti ki. Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) 2021. április 19-22-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg az I. típusú neurofibromatosis kezelésére szolgáló selumetinib készítményre. A teljes indikáció szerint monoterápiában javallott szimptomatikus, inoperábilis plexiform neurofibromák (PN) kezelésére 3 éves vagy idősebb, I. típusú neurofibromatosisban szenvedő gyermekeknél.