A PI3K-AKT-mTOR az egyik legforgalmasabb út a sejtjeinkben, jelek fogadásával és továbbadásával, átkapcsolásaival (RAS-út, ligandok), beépített gátlóival (PTEN) a sejtműködés szabályozásának kulcseleme. Ehhez a sejttípusonként eltérő bonyolult rendszerhez megfelelően komplex szabályozás társul. A szabályozásban szereplők hibái (mutáció, amplifikáció, deléció) daganatok kialakulásához vezethetnek, egyben a tumorellenes terápiák fontos célpontjai lehetnek. Engedélyt klinikai alkalmazásra eddig csak négy szer kapott. Ennek a csalódást okozó eredménynek a hátterében számos probléma húzódhat meg. Ilyen a biomarker hiánya, ami a betegek kiválasztását tehetné hatékonyabbá, a grade 3-4 toxicitási mellékhatások magas aránya, a terápiás szer pontatlansága, de az is felvethető, hogy a támadott célpontok nem a daganat meghatározó mozgatói, nem driverhibák. Az a tanulság biztosan levonható, hogy értékelhető klinikai válasz csak kombinált kezeléstől várható.  Kulcsszavak: PI3K-AKT-mTOR-jelút, jelútgátlás, toxicitás, terápia