Bevezetés: A Leber-féle herediter opticus neuropathia (LHON) kétoldali progresszív mitokondriális öröklődésű opticus neuropathia. LHON-mutációk a mitokondriális oxidatív foszforiláció károsodását okozzák a légzési láncban. Leggyakoribb az alábbi három elsődleges mitokondriális DNS-mutáció: mt.3460G>A az MT-ND1, mt.14484T>C az MT-ND6, mt.11778G>A az MT-ND4 géneken. Az idebenon egy rövid láncú benzokinon, egy hatékony antioxidáns, amely a légzési lánc I. alegységének károsodását kiküszöböli azáltal, hogy a III-as alegységhez közvetlenül juttatja el az elektronokat. Beteg és módszer: Három fiatalkorú (10,5-17 év) esetét mutatjuk be, akiknél Leber-féle opticus neuropathia igazolódott. Molekuláris genetika vizsgálatuk során egy esetben mt.3460G>A és két esetben mt.11778G>A mutációt találtuk meg a leggyakoribb három primer mutáció közül. A diagnózis felállítása és a terápia kezdete között eltelt idő átlagosan 11 hónap volt. Mindhárom beteg szájon át napi 900 mg idebenont kapott egy éven keresztül. A kontrollvizsgálatok során havonta a legjobban korrigált látóélességet ellenőriztük ETDRS-táblán, 3 havonta Goldmann-periméterrel látótérvizsgálatot, valamint a terápia kezdetekor, illetve egy év után makula és papilla optikai koherencia vizsgálatot végeztünk. Eredmények: A terápia kezdetekor az átlagos legjobban korrigált látóélesség 0,02-0,06 között volt, a Goldmann-perimetrián minden esetben nagy centrális scotomát észleltünk. 1 év múlva 10-49 betű stabil növekedést tapasztaltunk, illetve követhető volt a centrális scotoma jelentős csökkenése. A kezelés során nem tapasztaltunk mellékhatást. Következtetés: Leber-féle opticus neuropathiás fiatalkori betegeknél hatékony lehet az idebenon terápia, és a betegek jól tolerálták az idebenon szedését. Mindhárom betegnél javulás mutatkozott mind látóélességben, mind látóterükben - így életminőségük is jelentősen javult.  Kulcsszavak: LHON, csökkentlátás, idebenon, opticus neuropathia