Az elmúlt évtizedben új tudományterület kialakulásának lehettünk tanúi, amely a fejlődésbiológia, az őssejtbiológia, valamint a kísérletes és klinikai idegtudományok határvidékén fekszik. In vitro betegségmodellezésnek azt a megközelítést nevezzük, amely során a humán őssejtek önmegújító és pluripotens tulajdonságait aknázzuk ki azáltal, hogy egy adott betegség szempontjából fontos sejttípust hozunk létre laboratóriumi körülmények között irányított differenciáltatási protokollok alkalmazásával. A neurológiai és pszichiátriai betegségek esetében ez azt jelenti, hogy idegsejtekké differenciáltatjuk az őssejteket a laboratóriumban, majd az adott betegség patomechanizmusában érintett neuronpopulációt specifikus celluláris tulajdonságai mentén vizsgáljuk. Az indukált pluripotens őssejt (induced pluripotent stem cell, IPSC) technológia fejlődésével lehetővé vált, hogy bizonyos genetikai rizikóvariánsokat hordozó páciensek testi sejtjeiből hozzunk létre IPS sejteket visszaprogramozás útján, majd ezeket az őssejteket használjuk fel in vitro idegsejt rendszer létrehozásához. A laboratóriumi mérések során kapott eredményeket végül a páciensek klinikai adatainak ismeretében értelmezzük. Ez az őssejtalapú betegségmodellezés alternatív megoldást nyújthat a krónikus neurológiai és pszichiátriai betegségekben többnyire nem kivitelezhető, biopsziás mintavétel hiányára, módszere lehet biomarker-kutatásoknak és gyógyszerfejlesztésnek. Összefoglaló tanulmányunkban két jelentős, központi idegrendszert érintő betegség, az Alzheimer-kór és a szkizofrénia indukált pluripotens őssejt alapú modellezésének irodalmát mutatjuk be és foglaljuk össze.