A humán genom ismerete lehetővé teszi a betegségek genetikai hátterének feltérképezését és célzott molekuláris terápiák (CMT) tervezését. A molekuláris mintázat felhasználásával megalkotott szelektív gyógyszerek a kóros sejtekben megjelenő, de az egészséges sejtekre nem jellemző, hibás molekuláris működéseket gátolják, így fokozott terápiás hatékonyságuk mellett kevésbé toxikusak. Csökkent toxicitásuk révén alkalmazhatók más hatásmechanizmussal és toxicitási profillal rendelkező kemoterápiás szerekkel együttesen is. Az első monoklonális antitest gyógyszerként történő elismerése (trastuzumab, 1997) óta eltelt idő ígéretes klinikai tapasztalatai, ill. a biotechnológia és a genetika rohamos fejlődése révén új korszak köszöntött be a daganatok és a krónikus betegségek kezelésében.