Az indikáción kívüli (off-label) kezelések speciális problémát jelentenek az onkológiában, mivel a jogi szabályozás és a szabad orvosi gyakorlat határterületén állnak. Bár Magyarországon az off-label kezelés a 2008. október végén életbe léptetett rendelet megjelenéséig engedély nélküli klinikai vizsgálatnak minősült, egyes szakemberek mégis azzal érveltek alkalmazása mellett, hogy a klinikai gyakorlat gyorsabban változik, mint az alkalmazási előirat. Mi több, a gyártók még megfelelő evidencia esetén sem kötelesek az indikáció bővítésére. Az off-label kezelések szabályozása egyaránt meg kell, hogy feleljen a szabad orvosi gyakorlatnak, az evidencián alapuló medicinának, a betegek új esélyekhez való igényének és a hatóságok elvárásainak. A közleményben a hazai helyzet és a törvény bírálata, illetve a nemzetközi gyakorlat áttekintése után egy, a fenti szempontoknak megfelelő lehetséges szabályozás kereteit vázolja a szerző, külön-külön kifejtve a kezelőorvos és a hatóságok szerepét.