A gyógyszerkutatás, új gyógyszerek kifejlesztése és bevezetése humánus feladata mellett üzleti célt is hordoz. Ez utóbbi kevés beteget érintő kórképek esetén nem valósul meg. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) - létrehozva a Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) elnevezésű bizottságot - szakmai és anyagi segítségével arra ösztönzi a gyógyszercégeket, hogy vállalkozzanak ritka betegségek gyógyszereinek (angol kifejezéssel orphan gyógyszerek) kifejlesztésével. A tanulmány részletesen ismerteti a COMP működését és feladatait, valamint az Európai Bizottságnak (European Commission) a készítmények orphan besorolásra vonatkozó feltételeit, valamint szakmai és financiális támogatásait.