Magyarországon 1998-ban egy új kezelési protokoll, a Magyar Agytumor Protokoll került bevezetésre a gyermekkori medulloblastoma/PNET (primitív neuroectodermalis tumor) kezelésére. A vizsgálat célja az új kezelés hatékonyságának elemzése. 1998 és 2004 között 41 beteget kezeltünk a Magyar Agytumor Protokollal a Semmelweis Egyetem két Gyermekklinikáján medulloblastoma/PNET diagnózissal. A kezelési séma tumoreltávolító műtéttel kezdődött, amelyet korai besugárzás és kemoterápiás kezelés követ. A kemoterápiás kezelés a következő kombinációk ismételt adásából állt: vincristin-cyclophosphamid, methotrexat, carboplatin-etoposid, vincristin-carmustin, vincristin-procarbazin. A kezelés teljes időtartama 62 hét volt. A 3 évnél fiatalabb betegek kivételével, akik nem részesülhettek sugárkezelésben, minden beteg ugyanazt a kezelést kapta. 49,2 hónapos átlagos követési idő után az összes beteg 5 éves becsült össztúlélése 44,1 %, az alacsony rizikócsoporté (idősebb mint 3 év, lokalizált betegség, teljes tumoreltávolítás) 74,0%, míg a magas rizikócsoporté (fiatalabb mint 3 év, vagy primeren kimutatható metasztázis vagy nem teljes tumoreltávolítás) 17,4%. A kezelés minden esetben jól tolerálható volt, a kezelés mellékhatásai miatt egyetlen beteget sem veszítettünk el. Az eredmények megfelelnek a nemzetközi tapasztalatoknak: az alacsony rizikójú csoportba tartozó betegek túlélése jó, ugyanakkor a magas rizikójú csoportba tartozó betegek túlélésének javítása csak a kezelés intenzifikálásával érhető el.