Az RNS-interferencia endogén mediátoraiként a kis molekulasúlyú, kb. 19-23 nukleotidból álló mikro-RNS-ek számos alapvető élettani és kórélettani folyamat szabályozásában játszanak szerepet. E molekulák specifikusan képesek a hírvivő, messenger RNS-ek (mRNS) fehérjére történő átíródását gátolni elsősorban a transzláció gátlásával, de egyes esetekben akár az mRNS lebomlásának elősegítésével. Több humán betegségben észlelték megváltozott expressziójukat, a legtöbb adat azonban elsősorban a mikro-RNS-ek daganatokban betöltött szerepében ismert. Mind szolid, mind hematológiai daganatokban jellegzetes mikro-RNS-expressziós mintázatokat észleltek. A follicularis pajzsmirigyrákok esetében a mikro-RNS-ek segítségével lehetséges a jóindulatú adenomák rosszindulatú daganatoktól történő elkülönítése. Több daganattípus esetén a mikro-RNS-expressziós profil a daganat klinikai viselkedésével is kapcsolatba hozható (pl. tüdődaganatok és krónikus lymphoid leukaemia). A jövőben a kis molekulasúlyú RNS-ek terápiás alkalmazása is felmerül.