Az anyagcsere-betegségek klasszikus, régi terápiás lehetőségei ? a hiányzó metabolit pótlása, az enzimgátlás, az enzimindukció, a toxikus anyagok kivonása, a le nem bomló táplálék-összetevő diétából történő kivonása ? mucopolysaccharidosisokban nem vezettek eredményre. A csontvelő/őssejt transzplantáció és a kísérleti stádiumban lévő génterápia mellett a megvalósuló enzimpótlás hozott lenyűgöző eredményeket.