Amikor gyógyszerismertetőt korrigálok akár itthon, akár Londonban, nehéz szívvel fogadom el azt a megállapítást, hogy a gyógyszer adása gyermekeknek nem ajánlott, mert gyermekeken nem történt vizsgálat, gyermekeken a termék törzskönyvezéséig nem gyűlt össze elegendő tapasztalat, a gyógyszer biztonságos alkalmazására vonatkozólag. Ez a megállapítás nem kimondottan tiltó, általában nem is az ellenjavallatok között szerepel, hanem inkább az ismertető "Speciális figyelmeztetések" című fejezetében. Ennek következménye minden olyan esetben könnyen megjósolható, amikor fontos gyógyszerről van szó, melynek alkalmazását a gyermekgyógyászok nagyon is igénylik. Vagyis megkezdik a termék ún. "off label" alkalmazását, olyan indikációban, amit a gyógyszerismertető nem ajánl, aminek esetleges következményeiért a termék forgalmazója felelősséget nem vállal - jogszerűen a biztosító sem -, és amely gyakran nem ismert veszélyt jelent a gyermek számára. Mik ezek a veszélyek? A felnőtteken nyert tapasztalatokat nem lehet egyszerűen extrapolálni gyermekekre. Gyermekeken más lehet az adott betegség megjelenési formája, lezajlása, prognózisa, a gyermek szervezetében eltérő lehet a hatóanyag kinetikája, metabolizmusa, eliminációja, a gyermek másképpen reagálhat a gyógyszer farmakodinámiás hatására, eltérőek lehetnek mind megjelenési formában, mind súlyosságban a gyógyszer okozta mellékhatások. Nem ismerjük a gyógyszerek gyermekdózisát, helyes napi dozírozását. Nem ismerjük a szer hatását a gyermek testi-, lelki-, szellemi fejlődésére, amennyiben pedig tartós adagolására van szükség, nem tudjuk, hogy ennek mik lesznek a késői következményei. Sajnos azonban sokszor azt látjuk, hogy még abban az esetben is, hogy ha az előállító végez gyermekgyógyászati vizsgálatokat, és azok alapján kéri a szer gyermekgyógyászati alkalmazásának engedélyezését, a benyújtott dokumentációban e vizsgálatok, illetve az e vizsgálatokban részt vett gyermekek száma nagyon kevés. Ennek okát és a lehetséges megoldást igyekeznek összefoglalni kitűnő közleményükben egy ausztrál-amerikai munkacsoport tagjai (Patrina H.Y. Caldwell, Sharon B. Murphy, Phyllis N. Butow, Jonathan C. Craig. Clinical trials in children. The Lancet 2004; 364, 9436: 803-11). Írásomban elsősorban az ő összeállításukat kívánom ismertetni, kiegészítve természetesen saját gondolataimmal is.