Az AML patogenezisét a malignus sejttranszformáció szinte minden lépését érintő molekuláris változások magyarázzák. A leukaemiás blasztsejt tulajdonságait a genetikai eltérések határozzák meg. Az AML patogenezise összetett, a molekuláris változások és azok időbeni sorrendje ma már egyre jobban ismert. Remény van arra, hogy a folyamat pontosabb megértése a leukaemiás beteg egyedi kezeléséhez és jobb eredményekhez vezet. Az akut leukaemia gyógyításában évtizedek óta nem történt lényeges változás. A szokásos 7+3, nagy dózisú Cytosar, esetleg FLAG-IDA terápiával elsősorban a citogenetika és a beteg biológiai kora által meghatározott arányú remisszió érhető el. Esetenként allogén csontvelő-transzplantációt is alkalmazva ma az összes akut leukaemiás beteg (időskorúakat is beszámítva) alig 10%-a gyógyítható. Az eredmény arra utal hogy nem ismerjük, és ezért nem is helyesen kezeljük a betegséget. A molekuláris eltérések megismerése ma még kevés előnyt jelent a betegek részére, de a jövő mindenképpen csak ennek ismeretében képzelhető el.