A ritka betegségek (10 000 lakosra kevesebb mint 5 eset) diagnosztikája nem könnyű, és terápia sokszor nem is létezik a betegségre. Sajnos rendkívül súlyosak tudnak lenni, és a beteg korai halálát okozhatják. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) deklaráltan támogatja a gyógyszergyárakat a ritka betegségek kezelésére szánt gyógyszerek fejlesztésében, mivel ezek piaci potenciálja rendkívül kicsi, sokszor gazdaságilag nem éri meg a gyáraknak ebben K+F tevékenységet folytatniuk. Az EMA kezdeményezésének nyomán egyre több ún. orphan medicine jelenik meg, melyek bevethetők egyes esetekben. A jelen összefoglalóban 3 készítmény kerül ismertetésre, amelyek az elmúlt év második felében kaptak forgalombahozatali engedélyt a centrális értékelést követően.