Nukleozid-módosított MRNS: hogyan tovább? / Duda Ernő
Bibliogr.: p. 905. - Abstr. hun., eng. - DOI: https://doi.org/10.1556/2065.185.2024.7.7
In: Magyar Tudomány. - ISSN 0025-0325. - 2024. 185. évf. 7. sz., p. 898-905. : ill.
Amikor Karikó Katalin és Drew Weissman az első cikket közölte arról, hogy az uracilbázisok módosítása a terápiás célra használt mRNS-ben elegendő ahhoz, hogy elejét vegyük a kísérleti állatokban kialakuló gyulladásos immunválasznak, ráadásul nagyságrendekkel fokozza az mRNS-ről termelődő fehérje mennyiségét, még a tudományos közvélemény is kevés figyelmet szentelt neki. Derrick Rossi volt egyike azoknak a keveseknek, akik felismerték, hogy a rövid ideig, sok fehérje termelését kiváltó, majd nyomtalanul eltűnő mRNS ideális eszköz az indukált pluripotens őssejtek előállítására. A koronavírus-világjárványban az mRNS-alapú védőoltások elsöprő sikere tette aztán a felfedezést világszerte ismertté. Ez az írás - részben Weissman Nobel-előadása alapján - azt szeretné bemutatni, hogy a kórokozók és daganatos betegségek elleni vakcinák fejlesztésén kívül milyen sokirányú felhasználási lehetőségek állnak még a módosított mRNS-ek előtt. Néhány enzimhiányra visszavezethető örökletes betegség gyógyítására már folynak a kísérletek, de a rosszindulatú betegségek kezelését forradalmasító immunterápiás eljárásokban is bizonyíthatják hasznosságukat: termelje meg a beteg az őt gyógyító ellenanyagokat! Egyre nagyobb gyakorisággal jelennek meg olyan cikkek, amelyek új, szellemes megoldásokkal gazdagítják a módosított mRNS-ek terápiás alkalmazásait. Kulcsszavak: mRNS, védőoltás, iPSC (indukált pluripotens őssejt), örökletes enzim-hiánybetegségek, rák immunterápia