Előfordulhat, hogy egy beteg részére a gyógyulás egyetlen reményét olyan gyógyszer jelentheti, amely ugyan még nem rendelkezik forgalombahozatali engedéllyel, de a klinikai vizsgálatok eredményei biztatóak, esetleg már elkezdődött vagy folyamatban van a forgalombahozatali engedélyezési eljárás. Számos országban már évek óta zajló, nemzetközi terminológiában "compassionate use"-nak nevezett gyógyszerfelhasználásra olyan betegek esetén kerülhet sor, akik krónikus vagy maradandó károsodást okozó betegségben szenvednek, vagy akik betegsége életet veszélyeztető, és betegségük a forgalombahozatali engedéllyel már rendelkező gyógyszerekkel kielégítő módon nem kezelhető, és klinikai vizsgálatba sem vonhatók be. Leggyakrabban onkológiai kórképek során jön szóba az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás, amikor az adott terápiás területen az elfogadott gyógymódokkal nem, vagy csak alig várható gyógyulás. Magyarországon 2016 óta van lehetőségük a betegeknek a korai gyógyszer hozzáféréshez ezen alkalmazás keretei közt.