Az RNS-interferencia szerepe a lipidcsökkentő terápiában / Paragh György, Juhász Imre, Lőrincz Hajnalka
Bibliogr.: p. 231-232. - Abstr. hun., eng.
In: Metabolizmus. - ISSN 1589-7311. - 2021. 19. évf. 5. sz., p. 228-232. : ill.
Az utóbbi években a lipidcsökkentő kezelés terén jelentős előrelépés történt, amely nagymértékben köszönhető az RNS-interferencia felfedezésének. Az RNS-interferencia során a transzkripció után módosítani lehet a hírvivő, ún. Messenger RNS működését (mRNS). Az új technológiák segítségével a kicsi interferáló RNS-ek (siRNS) és az antiszensz oligonukleotidok (ASO) célzottan bejuttathatók a sejtekbe, amelyek kedvező hatással lehetnek a lipidszintézisben jelentős szerepet játszó fehérjék működésére. Ennek eredményeként jelentős, tartós LDL-C-szint-csökkentő hatást válthatnak ki, mint pl. a PCSK9 szintézisét gátló inclisiran, az Lp(a)-szintézis-gátló pelacarsen ASO, a triglicerid- és koleszterinszintézist befolyásoló apoC3-gátló volanesorsen ASO, az ANGPTL3-gátló monoklonális antitest (evinacumab), valamint az antiszensz oligonukleotid volanesorsen. A szerzők röviden bemutatják ezen új technológiák hatásmechanizmusát, és ismertetik azokat az új tanulmányokat, amelyek bizonyítják ezen új készítmények lipidekre gyakorolt kedvező hatását. Kulcsszavak: miRNS, siRNS, PCSK9, inclisiran, apoC3-gátló, ANGPTL3-gátló, Lp(A)-gátló