Thrombopoetin analóg kezeléssel szerzett tapasztalatok gyermekkori perzisztáló és krónikus immun-thrombocytopeniában / Zele Zsuzsa [et al.]
Bibliogr.: p. 27. - Abstr. hun., eng.
In: Gyermekgyógyászat. - ISSN 0017-5900. - 2022. 73. évf. 1. sz., p. 21-27. : ill.
Az immun-thrombocytopenia (ITP) izolált immunmediált rendellenesség, amelyet perifériás immun-thrombocytadestrukció következtében kialakuló vérzékenység, alacsony vérlemezkeszám jellemez. Kezelése során a legújabb ajánlások nemcsak a klinikai kimenetelt veszik figyelembe (vérzéses epizódok száma), hanem hangsúlyozzák a személyre szabott terápia, valamint a betegek életminoségének javításának fontosságát is. Az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) 2019-es ajánlása az ITP másodvonalbeli kezeléseként a trombopoetin- (TPO-) receptor agonistákat helyezi előtérbe (eltrombopag, romiplostim). Jelen retrospektív klinikai tanulmány keretében feldolgozzuk az eltrombopag, valamint romiplostim kezeléssel kapcsolatos tapasztalatainkat. Vizsgálati idő alatt 16 gyermek kapott eltrombopag, 6 gyermek romiplostim terápiát. Az eredmények összesítése mellett kiemelten ismertetjük két beteg esetét. Első esetben SARS CoV-2-fertőzés társult az ITP-hez, második esetben az eltrombopag kezelés ideje alatt nephrosis szindróma lépett fel. A TPO-analógokkal folytatott kezelés során az áttöréses vérzések száma jelentősen csökkenthető volt, kihagyhatóvá váltak a kortikoszteroid készítmények vagy mérsékelni lehetett a dózisukat. Megfigyelésünk szerint szteroidrefrakter perzisztáló és krónikus gyermekkori ITP esetén egyéb másodlagos terápiák nem mutatkoztak kellően eredményesnek, így az ASH ajánlással összhangban, másodvonalbeli kezelésként előnyösebbnek tartjuk a TPO-analóg kezelés (romiplostin, eltrombopag) alkalmazását egyéb terápiás eljárásoknál. Kulcsszavak: ITP, TPO-receptor-antagonisták