Magas aktivitású sclerosis multiplex hatásos kezelése gyermekkorban / Merő Gabriella [et al.]
Bibliogr.: p. 423-424. - Abstr. hun., eng. - DOI: https://doi.org/10.18071/isz.74.0413
In: Ideggyógyászati Szemle. - ISSN 0019-1442, eISSN 2498-6208. - 2021. 74. évf. 11-12. sz., p. 413-424. : ill.
A sclerosis multiplex (SM) jellemzően a fiatal felnőttek betegsége. Gyermekkori sclerosis multiplexről 18 éves kor alatt kezdődő megbetegedés esetén beszélhetünk, bár egyes szerzők 16 éves kor alatt szabják meg a határt. Korábban "early onset multiple sclerosis", illetve "juvenilis sclerosis multiplex" néven vált ismertté. A gyermekkori SM előfordulási gyakorisága az összes SM 3-5%-a. Napjainkban, köszönhetően az egyre jobb diagnosztikai eszközöknek és a jól követhető, szigorúan meghatározott diagnosztikus kritériumoknak, a gyermekkori SM incidenciája világszerte növekszik (0,05-2,85/100 000). Az SM-et térben és időben elkülöníthető, ismétlődő központi idegrendszeri demyelinisatióval jellemezhető epizódok jellemzik. Gyermekkorban csaknem kizárólag a relapszáló-remittáló (RR) forma fordul elő. A felnőtteknél szerzett tapasztalatokra építve a gyermekpopulációban szintén a korai diagnózis, az adekvát betegségmódosító terápia (DMT) mielőbbi indítása, a tünetmentesség és a jó életminőség elérése a cél. A felnőtt populációban végzett hatékonysági és biztonságossági vizsgálatok alapján a gyermekkori SM kezelésében az FDA és az EMA először az interferon ß-1a-t és a glatiramer acetátot engedélyezte. A gyermekkori SM-re jellemző magas relapsusráta és az első DMT-re közel 45%-ban adott kedvezőtlen terápiás válasz szükségessé tette a hatékonyabb és második vonalbeli szerek vizsgálatát a 18 év alatti populációban is (PARADIGMS, CONNECT). A nemzetközi közlemények szerint a natalizumab hatékony és jól tolerálható az aktív RR gyermekkori SM-ben, de kontrollált tanulmány hiányában az esetismertetésünkben szereplő betegeinknél evidencia még nem állt rendelkezésre. Közleményünkben haárom aktív RR-SM-ben szenvedő betegünk indikáción túli, egyedileg engedélyeztetett natalizumabbal végzett sikeres kezeléséről számolunk be. Kulcsszavak: natalizumab, COVID-19, gyermekkori sclerosis multiplex, magas aktivitású relapszáló-remittáló sclerosis multiplex, betegségmódosító terápia