A módosított messenger RNS-terápia lehetőségei a kardiális regenerációban / Szabó Gábor Tamás
Bibliogr.: p. 116-117. - Abstr. hun., eng. - DOI: https://doi.org/10.26430/CHUNGARICA.2020.50.2.111
In: Cardiologia Hungarica. - ISSN 0133-5595. - 2020. 50. évf. 2. sz., p. 111-117.
A világ fejlett országaiban amellett, hogy vezetik a halálozási statisztikákat, nagy kihívást jelent a kardiovaszkuláris megbetegedések és köztük a szívizom-károsodás következtében kialakuló szívelégtelenség (SZE) kezelése. Ugyan az elmúlt években jelentős előrelépések történtek, amelyek segítségével mind a várható élettartam, mind az életminőség javítható ezen kórképekben, az SZE hátterében álló ok megszüntetésére és a betegség során elvesztett cardiomyocyták pótlására széles körben elérhető megoldás egyelőre nem áll rendelkezésre. A felnőtt emberi szív saját regeneratív képessége igen alacsony, azonban az elmúlt években szerzett molekuláris biológiai ismeretek több esetben igazolták, hogy a különböző szabályozási mechanizmusok módosításával lehetséges a cardiomyocyta-protekció, az érújdonképződés, sőt a cardiomyocyta-proliferáció elérése is. Az őssejtterápiákkal végzett kísérletekből származó tapasztalatok rávilágítottak a nem sejtalapú megoldások előnyeire. Ezek között a genetikai terápia alkalmasnak bizonyul a kardiális regenerációban szerepet játszó, fehérjetermészetű szabályozó elemek celluláris, vagy extracelluláris jelenlétének biztosítására. Ígéretes a módosított messenger RNS alkalmazása, amely segítségével a genetikai információ a megfelelő sejtekhez juttatható el biztonságos módon. Az így termelődő proteinek jól kiszámítható időbeni és mennyiségi dinamika mellett jelennek meg. Kulcsszavak: kardiális regeneráció, non-celluláris regenerációs terápia, genetikai alapú terápia, módosított mRNS-terápia