A nuszinerszen hatásossága és biztonságossága : terápia 5q gerincvelői eredetű izomsorvadásban / Simonfalvi Ildikó
Bibliogr.: p. 14. - Abstr. hun.
In: Neurológiai Praxis. - ISSN 2560-2667. - 2021. 4. évf. 2. sz., p. 13-14. : ill.
Az 5q spinális muszkuláris atrófia (SMA) egy autoszomális, recesszív módon öröklődő neuromuszkuláris kórkép, mely progresszív izomsorvadást és izomgyengeséget okoz. A tünetek hátterében a gerincvelő elülső szarvában bekövetkező sejtdegeneráció áll, melynek nyomán tetraparesis és végül a légzőizmok bénulása alakul ki.