A gyógyszerkutatás-fejlesztés olyan, a farmakológia és a kliniko-farmakológia tudományos bázisán alapuló, hatósági szabályok és gazdasági célok által szabályozott tevékenység, amelynek célja új, iparjogilag védett gyógyszerek biztosítása a gyógyászat számára. Jelen közlemény kizárólag a gyógyszerkutatás-fejlesztés farmakológiai és kliniko-farmakológiai oldalának ismertetésére szorítkozik. A folyamat általában egy, jellemzően az alapkutatásból származó új eredményből indul ki és leegyszerűsítve három fő szakaszra osztható. Az első szakaszban a megfelelő, fejlesztésre alkalmas hatóanyagjelölt molekula kiválasztása történik. A megfelelő biológiai hatást mutató molekulák szűrése általában nagy áteresztőképességű szűrőrendszereken történik. A hatásuk alapján kiemelt molekulák közül a hatékonyság mértéke, molekulaszerkezeti megfontolások, fiziko-kémiai tulajdonságok és előzetes toxikológiai vizsgálatok alapján kerül kiválasztásra a fejlesztésre kerülő "vezető" molekula. A második szakaszban a kiválasztott hatóanyagjelölt molekula preklinikai fejlesztése zajlik, amelynek során hatástani, biztonságfarmakológiai és toxikológiai, valamint farmakokinetikai vizsgálatok történnek. A preklinikai fejlesztésen végigvezetett, a biztonságfarmakológiai és toxikológiai vizsgálatokon megfelelőnek bizonyult és az állatkísérletekben mutatott hatás alapján feltételezhetően megfelelő humán hatásprofillal rendelkező hatóanyagjelöltek a fejlesztés harmadik szakaszába, a klinikai fázis vizsgálatokba kerülnek, ahol a szer biztonságosságának, tolerálhatóságának, humán farmakokinetikai paramétereinek, valamint nem utolsósorban humán hatásprofiljának pontos meghatározása zajlik.