Az acut myeloid leukaemia (AML) egy biológiailag komplex, molekulárisan és klinikailag heterogén betegség, amelynek a népesség elöregedésével fokozódik az incidenciája. Sajnos a jelenleg használatban lévő, minden esetben ugyanazon kezelési mód alkalmazása csupán a betegek egy kis részénél kuratív. Bár előrelépés történt azon betegek azonosításában, akiknek csak kemoterápia szükséges - szemben azokkal, akik kezdő kemoterápiát követően allogén őssejt-transzplantációra szorulnak a gyógyulás esélyének maximalizálására - a klinikai és citogenetikai prognosztikai faktorok nem elég pontosak a kockázat szerinti besoroláshoz. Az új molekuláris technológiák lehetővé tették az AML-es betegek mélyreható molekuláris analízisét. A tanulmányok új mutációkat, epigenetikai módosulásokat, és/vagy a leukemogenezisben résztvevő fehérjekódoló és nem kódoló gének rendellenes expressziós szintjeit tárták fel. Ezeket a molekuláris rendellenességeket jelenleg egyre elterjedtebben használják nem csupán a kockázathoz illesztett terápia kiválasztásában, hanem újabb molekuláris támadáspontú szerek hagyományos kemoterápiába és/vagy transzplantációs kezelésbe való bevonására is. Reméljük, hogy ez a megközelítés a diagnózis időpontjában az egyes betegek személyre szabott terápiájának megfelelőbb kiválasztásához fog vezetni, valamint képesek leszünk ezeket a kezeléseket valós időben értékelni, és amennyiben szükséges, képesek leszünk módosítani ezeket a terápiákat a molekuláris végpontokat felhasználva a leukémiaellenes hatásuk irányának megszabása tekintetében. Áttekintjük az AML diagnózisának és kezelésének művészetét, és betekintést nyújtunk az újabb biomarkerek és terápiás készítmények körébe, amelyek előreláthatólag hasznosak lehetnek az aml személyre szabott kezelésének kivitelezésében.