Az epigenetika a genom olyan módosulásait jelöli, amelyek nem érintik a DNS nukleotidsorrendjét. A szabályozás lényegében a génexpresszióra irányul. Az epigenetika fő mechanizmusai a DNS és a hisztonok kémiai módosulásai, ezek reverzibilisek, szabályozásukat enzimkomplexek végzik, közvetlenül csatlakozva a metabolizmushoz és a jelátvivő utakhoz, valamint az intra- és extracelluláris mikrokörnyezet szenzoraihoz. Az epigenetikai szabályzók újabb csoportját jelentik a nem kódoló RNS-ek. Daganatokban ezeknek az epigenetikai eseményeknek számos hibáját kimutatták, amelyek terápiás célpontok lehetnek. Az első generációs gátlószerek (pl. azacitidin, decitabin, vorinostat, romidepsin, belinostat) már alkalmasok a daganatok kezelésére.