Célkitűzés - A ritka kórképek 60-70%-ánál idegrendszeri érintettséggel kell számolni. A közlemény célja a magyar társadalombiztosítás keretében finanszírozott, ritka neurológiai betegségek kezelésére szolgáló - árva - gyógyszerek finanszírozási formáinak és költségvonzatának bemutatása 2012-ben. A vizsgálat módszere - Az Orphanet portál gyógyszerlistája alapján kiválogattuk az Országos Egészségbiztosítási Pénztár publikus gyógyszertörzséből a 2012-ben támogatott, ritka neurológiai kórképek árva gyógyszereit, valamint lekértük a nem támogatott, de egyedi méltányosság keretében finanszírozott, szintén árva termékek adatait. Három olyan készítmény is szerepelt az elemzésben, melyek eddig árva minősítést nem kaptak, de forgalomba hozatali engedélyük ritka neurológiai kórkép kezelésének indikációjára szól. A gyógyszereket támogatástípusonként csoportosítottuk és meghatároztuk azok költségadatait. Eredmények - A 2012-ben társadalombiztosítás keretében elérhető 37 ritka betegség kezelésére indikált készítmény közül 17 neurológiai érintettséggel járó kórkép kezelésére törzskönyvezett. A legtöbb gyógyszerhez (14 termék) ártámogatás alapú egyedi méltányosság útján juthattak a betegek. A ritka idegrendszeri betegségek kezelésére szolgáló nagy költségvonzatú készítményekre fordított támogatás összege 2012-ben 387 beteg részére több mint 4,5 milliárd forint volt, amely a teljes gyógyszerkassza 1,4%-a. Következtetések - Magyarországon a társadalombiztosítás keretében finanszírozott árva gyógyszerek fele neurológiai érintettséggel járó betegség kezelésére indikált, ennek költsége a 2012. évi orphan gyógyszertámogatás 30%-át tette ki. Az árva gyógyszerkészítmények többsége ártámogatás alapú egyedi méltányosság keretében került finanszírozásra. Ez a támogatási forma azonban számos problémát vetett fel, amelyek megoldására a 2012. év végén új finanszírozási javaslatok kerültek kidolgozásra, melyek 2013. január 1-jétől már pilot fázisban bevezetésre kerültek (intézményi felhasználáshoz kötött egyedi méltányosság, illetve extra finanszírozás). Összefoglalva elmondhatjuk, hogy a ritka neurológiai betegségek kezelésére használt árva gyógyszerek az orphan paletta jelentős részét teszik ki. A hazai betegek OEP által finanszírozott kezelése az elmúlt években extrém költségvonzatuk ellenére csaknem teljes mértékben megvalósult. Annak érdekében, hogy minél több ritka neurológiai beteg juthasson támogatott terápiához, a finanszírozó és a szakma képviselőinek szoros és folyamatos kollaborációja szükséges az optimális támogatási forma identifikálásához.