A központi idegrendszert érintő betegségek kialakulásának és lefolyásának molekuláris szintű longitudinális nyomon követése évtizedekig nem volt megoldott, a kóros állapotú szerv vagy szövet direkt vizsgálatára általában a betegség késői stádiumában volt lehetőség. A központi idegrendszeri betegségek modellezése jelentős szerepet játszik az egyes kórképek patomechanizmusának megismerésében, azonban az állatmodellek alkalmazása a fajok idegrendszerei között fennálló különbségek miatt a levont következtetések érvényességét, a transzlációt nagymértékben gyengítik. Az ily módon felmerülő problémák részbeni áthidalására lehet alkalmas az indukált pluripotens őssejtek nyújtotta modell, amely az utóbbi években jelentősen hozzájárult a neurodegeneratív és neurodevelopmentális betegségek patogenezisének megértéséhez. Az indukált pluripotens őssejtek a klinikai vizsgálatok előkészítése során még háttérbe szorulnak, azonban a sejtélettani és molekuláris biológiai mechanizmusok tanulmányozásában már ma kiemelkedő szerepük van.