A kardiovaszkuláris prevencióban kitüntetett szereppel bír az emelkedett LDL-koleszterin (LDL-C) szintjének csökkentése, amelynek első vonalbeli terápiáját a statinok jelentik. Az esetek egy részében a statinok adása mellett további jelentős LDL-C-redukcióra lenne szükség és az új terápiás lehetőségek közül a klinikai vizsgálatok alapján a legkiemelkedőbb jelölt a protein konvertáz szubtilizin/kexin 9 típus (PCSK9) fehérje gátlása. A PCSK9 többek között a koleszterin-metabolizmusban központi helyet elfoglaló LDL-receptorok intracelluláris lebontásáért felelős. A PCSK9 blokkolása révén az LDL-receptoroknak a sejtmembránba történő reciklusa biztosított, így növekvő számuk révén csökken a plazma LDL-C-szintje. A PCSK9 gátlása többféle úton történhet, de klinikailag a monoklonális antitestek a legelőnyösebbek. Ezek közül is kettő, az alirocumab és az evolucumab esetében van a legtöbb klinikai tapasztalat. A fázis II. és III. klinikai vizsgálatok eredményei alapján 50-70%-os LDL-C-csökkenés érhető el mind statin naiv, mind statinnal kezelt betegek esetében. Mindkét gyógyszer mellékhatás profija igen kedvező, mindössze az injekció beadásának helyén lévő átmeneti reakciók jelentkeztek. A PCSK9 LDL-receptoroktól független hatásaira vonatkozó kísérletes adatok további humán megfigyeléseket kíván. A PCSK9 gátlásának elsődleges hatása a hepatikus LDL-receptorok számának növelése és egy igen jelentős mértékű LDL-csökkenés, amelynek klinikai jelentőségét a kardiovaszkuláris keményvégpontokat célzó vizsgálatok eredményeinek tükrében kell majd megítélni.