A szerzők a ritka betegségben szenvedők érdekeit szem előtt tartva a gyógyszerár-támogatás és ezáltal a gyógyszerfelhasználás racionalizálása, átláthatóbbá, tervezhetőbbé tétele céljából elemezték az árva gyógyszerek finanszírozására vonatkozó 2012. évi hazai egészségbiztosítói adatokat. A legtöbb árva gyógyszer 2012-ben egyedi méltányosság keretében lehetett finanszírozott kezelés, amely támogatási lehetőség kapcsán számos, meglehetősen súlyos probléma adódott, különös tekintettel a nagy értékű enzimpótló kezelésekre. A rendkívül nagy költségvonzattal bíró árva gyógyszerek finanszírozásának átalakítása Magyarországon sürgetővé vált. A megállapítások alapján a szerzők javaslatot fogalmaznak meg az egészségügyi ellátás szakmai, gazdasági és etikai szempontból sajátságos területe, a nemzetközileg egyre nagyobb figyelemmel kísért ritka betegségek érintettjeinek gyógyszerellátására. Elsődleges cél, hogy az enzimpótló orphan gyógyszerek hozzáférését megfelelő támogatási formában lehessen biztosítani azon ritka betegségben szenvedőknek, akik számára kielégítetlen terápiás szükségletet jelent az adott kezelés. A szerzők hangsúlyozzák, hogy ebben a szakmai, gazdasági, etikai szempontból rendkívül kényes kérdésben elkerülhetetlen az érintett szakemberek (kezelést végző klinikusok, finanszírozási szakemberek, betegszervezeti delegáltak) együttműködése.