A kis, nem kódoló RNS-ek közé tartozó mikro-RNS-ek poszttranszkripciós szinten szabályozzák a génexpreszsziót. Target génjeik közül sok a sejtciklus, a sejtosztódás és az apoptózis szabályozásában tölt be központi szerepet, ennek megfelelően a mikro-RNS-ek a daganatok iniciációjának, progressziójának, szöveti inváziójának, valamint a metasztázisok képződésének is aktív részesei. A mikro-RNS-profilok sok hasznos információval szolgálnak mind a tumorok szöveti eredetével, mind azok differenciáltsági fokával kapcsolatban. Ugyancsak kulcsfontosságúak a haemopoesis folyamatában. Megváltozott expressziós szintjük gyakran megfigyelhető leukaemiában. Eredményes vizsgálatokról számoltak be a közelmúltban az akut lymphoblastos leukaemia és az akut myeloid leukaemia diagnózisában és a prognózis megállapításában történő alkalmazásukról. A mikro-RNS-expressziós szintek meghatározása segítséget nyújthat a különböző kemoterápiás gyógyszerek hatásosságának előrejelzésében. Emellett ígéretes terápiás célpontok, amelyek hozzájárulhatnak a jövőben a hematológiai malignus betegségek egyre inkább személyre szabott kezeléséhez.