Autoimmun myasthenia gravis - új terápiás lehetőségek / Rózsa Csilla
Bibliogr.: p. 124. - Abstr. hun., eng.
In: Gyógyszerészet. - ISSN 0017-6036. - 2024. 68. évf. 3. sz., p. 118-124. : ill.
A myasthenia gravis (MG) autoimmun betegség, amit a neuromuscularis junctióban posztszinaptikusan elhelyezkedő acetilkolin receptorok (acetilkolin receptor, AchR), izomspecifikus kináz protein (musc-specific kinase, MuSK) vagy egyéb, az AchR működését befolyásoló proteinek ellen termelődő ellenanyagok okoznak. Változó megjelenésű izomgyengeség formájában manifesztálódik, leggyakrabban az oculobulbaris, valamint proximális végtagi izomzat érintettségével. A diagnózis felállításában a klinikai tünetek, a specifikus ellenanyagok meghatározása, és az elektrofiziológiai vizsgálatok segítenek. Az utóbbi évtizedek terápiás előrelépéseinek köszönhetően ajelenleg elérhető kezelésekkel a betegek döntő többsége egyensúlyban tartható, teljes értékű életet élhet. Ugyanakkor a betegek mintegy 10%-a refrakter, vagyis a szokványos kezelésekre nem reagál megfelelően, vagy az alkalmazott kezelések mellett tolerálhatatlan mellékhatásokat tapasztal. Az utóbbi években több klinikai vizsgálat zajlott MG-ban új, célzott biológiai terápiákkal: komplement-, FcRn-, B-sejt-gátló szerek szélesítik ma már a terápiás arzenálunkat és ígérnek izgalmas, bizonyítottan hatékony, és viszonylag gyors hatású kezelési lehetőségeket. Napjainkban az MG-kezelés célja a remisszió elérése, a légzési elégtelenséggel járó myastheniás krízis kivédése és a betegek életminőségét negatívan befolyásoló tünetek megszüntetése. A kórkép ritka volta, változatos lefolyása indokolttá teszi - különösen a refrakter betegek esetében - hogy a gondozás a myasthenia kezelésében nagy gyakorlattal rendelkező, a kórkép ellátásának teljes spektrumával bíró neuroimmunológiai centrumokban történjen. A refrakter myasthenia gravis hatékony kezeléséhez elengedhetetlen, hogy a közelmúltban törzskönyvezett új terápiák mielőbb elérhetővé váljanak betegeink számára. Kulcsszavak: myasthenia gravis, refrakter myasthenia, myasthenia gravis terápia