Az elmúlt években az újgenerációs DNS-szekvenáláson, illetve a tumor komprehenzív genomikai profilozásán alapuló terápiatervezés specifikus fehérjetámadás-ponttal rendelkező, szájon át alkalmazható onkológiai gyógyszerek megjelenését eredményezte a gyermekonkológiai ellátásban. A célzott terápiák a daganatos sejtekben található specifikus génmutációkat, útvonalakat vagy fehérjéket célozzák meg, hogy meggátolják a daganat növekedését vagy terjedését. Bár ezek a gyógyszerek rendkívül hatékonyak lehetnek, nem (mindig) eléggé specifikusak és gyakran befolyásolhatják a normál gének termékeit is, illetve az is előfordul, hogy nem elég szelektívek a mutáns változatokra. Ennek következtében jellemzően sajátos mellékhatásaik vannak.