Génterápia örökletes hematológiai betegségekben / Istenes Ildikó
Bibliogr.: p. 43-44. - Abstr. hun.
In: Orvostovábbképző Szemle. - ISSN 1218-2583. - 2022. 29. évf. 12. sz., p. 34-44. : ill.
A génterápia a vért alkotó fehérjék és sejtek örökletes megbetegedéseinek új kezelési lehetősége. Ez az eljárás a gén hozzáadását vagy annak szerkesztését jelenti, közülük néhányat már törzskönyveztek is. Az alábbiakban a hemofíliákban, a haemoglobinopathiákban és néhány veleszületett immundefektus kezelésében a génterápia terén elért legfőbb eredményeket foglaljuk össze.