Az akut mieloid leukémia (AML) kezelésének arany standardja évtizedek óta az intenzív kemoterápia, azonban az erre nem alkalmas vagy refrakter betegeknél jelenleg nincs más kuratív lehetőség. Az utóbbi évek gyógyszerfejlesztése a jó és a rosszabb általános állapotú eseteknél is kibővítette a terápiás armamentáriumot, új terápiás lehetőségeket és kihívásokat is teremtve. Az új szerek közé tartozik például a venetoclax, az IDH1/2 gátló ivosidenib és enasidenib, a gemtuzumab ozogamicin, a liposzómális daunorubicin/citarabin (CPX351) és az orálisan adható azacitidin. A venetoclax, mint BCL2-inhibitor, hipometiláló ágenssel együtt adva jelentősen javítja az idősebb, rosszabb általános állapotú AML-es esetek életminőségét, életkilátásait. Jelenleg is számos korai fázisú tanulmány vizsgálja a régebbi és újabb szerekkel kombinált venetoclax hatásait. Más mechanizmusokon alapuló, újabb gyógyszeres és nem gyógyszeres terápiás modalitások (pl. BiTE és CAR-T sejtek) is fejlesztés alatt állnak, a jelenleg futó klinikai vizsgálatok célja a hatékony szerek és szerkombinációk azonosítása. Az új terápiás modalitások használata mellett a betegek klinikai vizsgálatokba történő beválogatása javasolt, mivel az ezekből származó eredmények, tapasztalatok szolgáltathatnak tudományos bizonyítékot a jövő arany standard kezelésének megtalálásában.