Az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás nemzeti szabályai szerint különleges méltánylást érdemlő betegellátási érdek fennállása esetén, a forgalombahozatali engedéllyel még nem rendelkező vagy a társadalombiztosításba még be nem fogadott, kvázi a betegközönség számára még nem elérhető, engedéllyel rendelkező gyógyszerkészítmények esetében, a gyógyszerészeti államigazgatási szerv engedélye alapján, a kezelőorvos felelősségére megkezdhetővé válik az adott beteg kezelése. A jogintézmény legfontosabb céljaként azonosítható, hogy a betegek részére az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás által megnyílhasson a gyógyulás további reménye. A cikk a jogintézmény történeti és jogi hátterét s legfőbb fejlődési ívét mutatja be.