A genomika fejlődésével az elmúlt időszakban egyre inkább előtérbe került a precíziós medicina, amely a betegségek kezelésének tökéletesítését célozza olyan terápiák azonosításával, amelyek betegségspecifikus genetikai célpontokra hatnak. Ez azt jelenti, hogy a fejlesztés alatt álló gyógyszereket egy, az adott betegségre jellemző biomarker alapján elkülönített betegpopuláción vizsgálják, így a betegség kiváltó oka és a gyógyszer hatásmechanizmusa közötti szoros összefüggés következtében jelentős terápiás válasz várható. Az ilyen jellegű gyógyszerfejlesztés a betegek és szponzorok számára is előnyös, mivel arra törekszik, hogy a lehető leggyorsabban a legjobb elérhető kezelést juttassa a betegekhez. A biomarker-vezérelt gyógyszerfejlesztésben történt jelentős előrelépés különösen az onkológia területét érinti, mivel ilyen módszerrel általában tumorspecifikus genetikai mutációkra fejlesztenek gyógyszereket, amelyhez összetett klinikai vizsgálati elrendezéseket alkalmaznak.