A cisztás fibrózisos betegek várható élettartamának számot-tevő növekedésében és életminőségük javulásában jelentős szerepet töltenek be a tüneti és célzott farmakoterápiás szerek. A tüneti vagy "klasszikus" terápiás szerek alkalmazásának célja a betegek légzésfunkciójának javítása és fenntartása, illetve a gastrointestinalis traktus érintettsége esetén a tünetek és a különféle hiányállapotok kezelése. A CF-es betegek farmakoterápiája a 2010-es évek eleje óta drámai változásokon ment keresztül; ugyanis ekkor kerültek forgalomba az első oki terápiás gyógyszerek, a CFTR-modulátorok. A forgalomba hozott szerek tekintetében az úgynevezett CFTR-potenciátoroknak (például ivakaftor) és a CFTR-korrektoroknak (például lumakaftor, tezakaftor, elexakaftor) van legnagyobb jelentősége, melyek konkrétan a betegség patomechanizmusában fő szerepet játszó kloridcsatorna funkciójának helyreállításán keresztül fejtik ki hatásukat. Összefoglalónk második részének célja a cisztás fibrózisban alkalmazott klasszikus és oki terápiás hatóanyagokkal, illetve a fejlesztés alatt álló további szerekkel kapcsolatos szakirodalom összefoglalása.  Kulcsszavak: cisztás fibrózis, CFTR-fehérje, CFTR-modulátorok, tüneti terápia, célzott terápia, átolvasást segítő molekula