A Duchenne féle izomsorvadás örökletes, fatális betegség. Oka a dystrophin fehérje hiánya, a DMD gén mutációinak következtében. A DNS szintű kórisme fontos a terápia kiválasztásában. A sikeres kezelés fel-tétele a korai diagnózis. Megkésett mozgás +- beszéd-fejlődés, megvastagodott lábikrák, a Gowers manőver hívhatják fel rá a figyelmet. Ha a kreatin-kináz (CK) is extrém emelkedett, a gyermeket izomcentrumba kell irányítani. Specifikus terápia és gondozás mellett a betegek életminősége, élettartama javítható.