Az előrehaladott NSCLC-ben (non-small cell lung carcinoma, nem-kissejtes tüdőrák) szenvedő betegek kezelése az utóbbi időben az onkogén mutációk jelenlétén vagy hiányán alapuló algoritmus szerint megváltozott. Ma már egyetértés van abban, hogy funkciónyerő EGFR-génmutáció esetén a leghatékonyabb kezdeti terápia EGFR-tirozinkináz-inhibitor (TKI; gefitinib, erlotinib, afatinib) alkalmazása. Az afatinib az első generációs TKI-któl eltérően egy új, irreverzibilis ErbB-blokkoló szer, mely szelektíven és potensen blokkolja az ErbB-család receptoraiból jövő szignálokat. Az afatinib törzskönyve egy nagy, randomizált, III. fázisú klinikai vizsgálaton, a LUX-Lung 3-on alapult, a kontrollkaron a betegeket a legjobbnak tartott kemoterápiás protokollal, a pemetrexed/cisplatin kombinációval kezelték. A gyakori mutációk tekintetében az afatinibbel kezeltek PFS (progression-free survival, progressziómentes túlélés) értéke, ami a vizsgálat elsődleges végpontja volt, 13,6 hónap, ugyanez a kontrollkaron 6,9 hónap volt. Az OS (overall survival, teljes túlélés) 31,6 vs. 28,2 hónap volt. A vizsgálatot követte a LUX-Lung 6 vizsgálat, melyben az afatinibet ázsiai betegeken hasonlították össze hagyományos kemoterápiával (gemcitabin/cisplatin) EGFR-mutáció-pozitív NSCLC esetekben. Ebben a vizsgálatban is beigazolódott az afatinib előnye, az elsődleges végpont, a PFS az afatinibbel kezelt gyakori mutációkat hordozó betegek esetében a független testület megítélése szerint 11,0 vs. 5,6 hónap, az OS 23,6 vs. 23,5 hónap volt. Mindkét vizsgálatban az afatinib- és a kontrollkar hasonló OS értékeit a cross-over kezelés magyarázta. Az OS további elemzésekor azonban az EGFR exon 19 del mutációs esetekben az afatinib- és a kontrollkar között szignifikáns eltérés (LUX-Lung 3: 33,3 vs. 21,1 hónap, LUX-Lung 6: 31,4 vs. 18,4 hónap) volt.