A szerzők célja az, hogy saját tapasztalataik, illetve a releváns nemzetközi irodalom alapján összefoglalják a lysosomalis tárolási betegségek modern terápiás lehetőségeit. A szupportív, palliatív terápián kívül napjainkban számos betegségcsoportba tartozó kórkép esetében lehetőségünk nyílik kuratív gyógymódok alkalmazására is. A lysosomalis tárolási betegségek patomechanizmusának ismeretében érthető, hogy a kezelés során három nagy terápiás stratégia elvi lehetősége merül fel: pótolni a hiányzó enzimet, meggyorsítani, elősegíteni a felhalmozódó metabolit lysosomából való kijutását, valamint az úgynevezett szubsztrát-deprivációval csökkenteni a káros anyag felhalmozódását.