Molekuláris biológiai ismereteink bővülésével a jövőben számos betegség kezelésére ígér új terápiás megoldást a génterápia. Kísérletek folynak az agyi ischaemiás kórképek génterápiás kezelésének elméleti alapjainak kidolgozására is. A fokális agyi ischaemia centrumában, az ischaemiás magban a károsodást követően hamar kialakul a nekrotikus jellegű sejtpusztulás. Az ezt körülvevő zónában, a penumbrában, a - többnyire apoptotikus jellegű - sejtpusztulás lassabban következik be. Az apoptotikus-nekrotikus kaszkád több szinten befolyásolható. Az ezt szabályozó gének módosításával hatékony eredmény remélhető az ischaemiás agykárosodás mérséklésére. Az agyi vascularis kórképek génterápiájában kísérletek folytak a subarachnoidealis haemorrhagia után a vasospasmus megelőzésére, a kollaterális erek növekedésének serkentésére, és az atheroscleroticus plakk stabilizációjára, illetve a thrombosis és a restenosis gátlására. Újabb adatok szerint a vírusmediálta transzferek ígéretes megoldást jelenthetnek a neuroprotekció területén is. Biztató kísérletek történtek antiapoptotikus, reperfúziós, pro- és antiinflammatorikus, transzkripciós, növekedési faktor, NOS (nitrogén-oxid-szintáz) és SOD (szuperoxid-diszmutáz), proteáz- és proteázinhibitor gének bevitelével.