A cystás fibrosis (CF) halálos kimenetelű öröklődő megbetegedés, melynek oka a "cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)" fehérjét kódoló génben történt mutáció. A CF pontos patomechanizmusa máig tisztázatlan, bár azt ma már tudjuk, hogy a hámsejtek iontranszport defektusa kulcsszerepet játszik a betegség kialakulásában. Feltételezhető, hogy a CF-ben megfigyelt iontranszport zavarok helyreállítása megakadályozza,a klinikai tünetek kifejlődését. A CFTR fehérjétől független, alternatív klorid csatornák serkentése és a nátrium ionok visszaszívódásának egyidejű gátlása jelentős lépést jelenthet egy definitív CF terápia kifejlesztésében.