A veleszületett gerincvelői izomsorvadás ritka genetikai betegség, a gyermekkori genetikai halál leggyakoribb oka. Legsúlyosabb formája a korai halálhoz vezető SMA1. A XXI. század előrelépése a betegség lefolyását módosító gyógyszerek forgalomba kerülése, melyek alkalmazása javítja a betegek életkilátásait és életminőségét. Az elérhető eredmény attól függ, mikor kezdődik a kezelés. A motoneuronok pusztulása, és az állapotromlás ugyanis kezelés nélkül folyamatos, a gyógyszerekkel csak a még életképes motoneuronok menthetők meg. Ezért kulcsfontosságú a betegség korai felismerése.