A veleszületett gerincvelői izomsorvadás kezelésében fordulópontot hozott a genetikai jellegű terápia. Új perspektíva nyílt a betegek életminőségének és életkilátásainak szignifikáns javulására. Hatásuk lényege a motoneuronok működésének megőrzése, a funkcióképességükhöz nélkülözhetetlen túlélőfehérje-képződés biztosításával. A gyógyszerekkel az elpusztult motoneuronok nem kelthetők életre, legjobb eredmény a betegség korai diagnosztizálásával és génmódosító vagy génpótló gyógyszeres kezelésével, valamint a komplex multidiszciplináris gondozás folytatásával érhető el. A kézirat ismerteti az innovatív gyógyszerek hatásmechanizmusát, mellékhatásprofilját és alkalmazásuk eddigi eredményeit. Utal a komplex utánkövetés fontosságára, és az egyéb nem specifikus gyógyszeres lehetőségekre.