Új korszak kezdete a terápiájában : a jelenleg leghatékonyabb antisens oligonucleotid-terápia / Herczegfalvi Ágnes, Szabó Léna
Bibliogr.: p. 18. - Abstr. hun.
In: Neurológiai Praxis. - ISSN 2560-2667. - 2019. 2. évf. 1. sz., p. 17-18. : ill.
A spinális izomatrófiák terápiájának fő irányvonala az SMN (survival of motoneuron) fehérje növelése. Ezt célozza az antisens oligonucleotid-terápia, melyből jelenleg a leghatékonyabb a nusinersen. További génterápiás lehetőség az SMN1 gén bejuttatása új generációs adenovírus-vektorral, valamint a branaplam és a risdiplam. A terápiás hatékonyságot növeli a betegek multidiszciplináris gondozása.
