Napjainkban egyre gyakrabban találkozhatunk az RNS interferencia mechanizmusát közvetítő dupla szálú kis RNS-ek terápiás alkalmazására való törekvésekkel. A géncsendesítés alkalmazása megoldást hozhat számos súlyos megbetegedés gyógyításában, mint például antivirális, degeneratív neurológiai problémák, dominánsan öröklődő genetikai rendellenességek, fájdalomterápiás és rákterápiás eljárásokban. A kis RNS-ek célzott alkalmazása azonban számos problémát vet fel, melyre ma már különféle szállító rendszerek kifejlesztésével próbálnak megoldást találni a kutatók. A kis RNS-ek célzott sejtbe juttatására talán leginkább alkalmasak a lipoid rendszerek, melyekkel kiküszöbölhető a rövid keringési idő, az immunrendszer aktivációja vagy a toxicitás. Jelenleg is számos kis RNS alapú terápiás szer van klinikai kipróbálási fázis alatt.