A haemophilia-A (HA) pharmakokinetika (PK) alapú személyre szabott kezelése / Szegedi István
Bibliogr.: p. 207. - Abstr. hun., eng. - DOI: https://doi.org/10.1556/2068.2024.30005
In: Hematológia - Transzfuziológia. - ISSN ISSN 1786-5913, eISSN 0324-7309 . - 2024. 57. évf. 3. sz., p. 202-207. : ill.
A Hemophilia, s kiemelten a haemophilia A (HA) kezelése az elmúlt évtizedben jelentős változáson megy át. Az ígéretes hosszított hatású (EHL/UHL) PEGylált/Fc-fúziós készítmények, a bispecifikus-antitest terápia, a klinikai vizsgálatokban jól teljesítő nem-faktoralapú készítmények átrendezik a jelenlegi kezelési ajánlásokat. A legtöbb beteg azonban továbbra is a hatékony standard féléletidejű készítménnyel (SHL) folytatott profilaxist kapja, mely kezelés hátrányait az elmúlt évtizedben jelentősen javította a pharmakokinetikai alapú (PK), személyre szabott kezelés bevezetése. A mára rutinná vált PK meghatározások módszereit, a fontosabb klinikai vonatkázásokat, saját betegeink vizsgálatainak tanulságát tekintem át e rövid összefoglalóban elsősorban a haemophilia A tekintetében. A PK-meghatározás módszere, a személyreszabott kezelés az időközben jelentős teret nyerő hosszított hatású készítmények esetében is kiemelt jelentőséggel fog bírni.