A spinális izomatrófia (spinal muscular atrophy, SMA) progresszív izomgyengeséggel, motoneuronpusztulással és irreverzibilis izomatrófiával járó neurodegeneratív kórkép, amelyet különböző súlyosságú izomgyengeség, fáradékonyság, ízületi kontraktúrák, kyphoscoliosis és restriktív légzészavar jellemez. Hazánkban 2018 óta térítésmentesen elérhető az SMA-betegek számára egy innovatív készítmény, a nuszinerszen (Spinraza, Biogen). A nuszinerszen egy antiszensz oligonukleotidkészítmény, amely módosítja a betegség természetes lefolyását. Genetikailag igazolt SMA-ban a betegségmódosító kezeléssel, a kópiaszámon túlmenően, akkor érhető el maximális hatékonyság, ha a diagnózist követően minél hamarabb, és minél fiatalabb életkorban indul a gyógyszeres kezelés, valamint a multidiszciplináris intervenció és a rehabilitáció. Mivel az SMA multimorbid kórkép, így annak ellátása multidiszciplináris, rehabilitációja komplexitást, a módosult kórlefolyás pedig proaktív szemléletet igényel. Nemzetközi vizsgálatok igazolták a centrumhoz kötött, programozott rehabilitáció előnyeit: tapasztalt terapeuták az egyéni állapothoz adaptálva, proaktív szemléletű teamben, szakmai irányelvre alapozott színvonalas, gyermek- és családcentrikus komplex ellátást nyújtanak.  Kulcsszavak: spinális izomatrófia (SMA), multidiszciplináris ellátás, proaktív szemlélet, komplex rehabilitáció