A veleszületett gerincvelői izomsorvadás (SMA: spinális muscularis atrophia) évtizedeken át megpecsételte a betegek sorsát, hiszen orvosi tevékenységünk csak a törvényszerű állapothanyatlás lassítására, a szövődmények és a társbetegségek ellátására korlátozódott. Bár a technológia fejlődése és a betegség komplexitásának felismerése révén a támogató kezelések javítottak a betegek komfortján, valamint csökkentették a betegek fájdalmát és szenvedését, a progresszió nem volt megállítható. A nagy áttörést a XXI. század hozta meg, miután három hatékony gyógyszerrel is elérhetővé vált a betegek kezelésére - ezek hazánkban is alkalmazhatók állami támogatással.