Új gyógyszerek ritka betegségek kezelésére : 2. r., New orphan medicines 2.; CHMP által elfogadásra javasolt készítmények ritka betegségek kezelésére 2023 első negyedévében / Pórszász Róbert Kristóf
Bibliogr.: p. 11. - Abstr. hun.
In: Gyógyszereink. - ISSN 0434-9784, eISSN 2498-9274. - 2023. 72. évf. 2. sz., p. 6-11. : ill.
A ritka betegségek (10 000 lakosra kevesebb mint 5 eset) kezelésében egyre több eszközzel rendelkezünk, köszönhetően többek között annak is, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) deklaráltan támogatja az ilyen irányú gyógyszerfejlesztéseket. A mostani összefoglalóban 4 készítmény kerül ismertetésre, amelyek 2023 első negyedévében kaptak forgalombahozatali engedélyt a centrális értékelést követően. Ezek a készítmények: 1. OPZELURA (ruxolitinib) nem szegmentális vitiligo kezelésére; 2. ELFABRIO (pegunigalsidase alfa), mely Fabry-kórban alkalmazható; 3. VAFSEO (vadadustat), vérszegénység kezelésére krónikus vesebetegségben; 4. BEKEMV (eculizumab), a paroxysmalis éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelésére.
